Cha mẹ của cô gái khiếm thính vô cùng kinh ngạc khi phương pháp điều trị gen giúp cô bé nghe được lần đầu tiên

Trẻ em điếc được phục hồi thính giác nhờ liệu pháp gen mới

Một trong những đứa trẻ nhỏ nhất thế giới nhận được liệu pháp gen mới để điều trị điếc bẩm sinh giờ đây có thể nghe được lần đầu tiên trong đời. Gia đình của đứa trẻ tham gia thử nghiệm y khoa đã gọi sự thay đổi ở con gái mình là “kỳ diệu”. Bé gái Opal Sandy, hiện được 18 tháng tuổi, sinh ra bị điếc hoàn toàn do lỗi ở gen OTOF, tạo ra một loại protein gọi là Otoferlin. Otoferlin cho phép các tế bào của tai trong hoặc ốc tai và não giao tiếp với nhau.

Liệu pháp gen mang lại hy vọng cho trẻ em điếc

Là một phần của thử nghiệm do Đại học Cambridge thực hiện, Opal đã được truyền một bản sao hoạt động của gen OTOF vào tai phải. Quy trình phẫu thuật chỉ mất 16 phút và được thực hiện ngay trước khi cô bé tròn một tuổi. Trong vòng vài tuần, Opal có thể nghe thấy những âm thanh lớn. Trong cuộc phỏng vấn với mạng đối tác của CBS News, mẹ của Opal, Jo Sandy, đã mô tả việc nhìn thấy con gái mình phản ứng với âm thanh lần đầu tiên là “hoàn toàn kỳ diệu”.

Kết quả khả quan sau 24 tuần phẫu thuật

Hai mươi bốn tuần sau ca phẫu thuật, Opal có thể nghe thấy tiếng thì thầm – khiến các bác sĩ mô tả mức độ thính lực ở tai phải của cô bé là “gần như bình thường”. Cha của Opal cho biết, các bác sĩ “phát ra những âm thanh mà Opal đang quay đầu lại, và chúng tôi khá kinh ngạc về mức độ nhỏ và yên tĩnh như thế nào”. “Tôi nghĩ đó là những âm thanh mà trong cuộc sống hàng ngày, bạn có thể không tự mình nhận ra”.

Tương lai tươi sáng cho trẻ em điếc

Opal thậm chí đã bắt đầu nói, gia đình cô bé nói với BBC, nói những từ như “Mama” và “Dada”. Theo Regeneron, công ty Hoa Kỳ đứng sau liệu pháp đang được thử nghiệm trong thử nghiệm Chord, Opal đã dung nạp tốt quy trình và bản thân liệu pháp gen, và cô bé không gặp bất kỳ tác dụng phụ nào sau khi điều trị. Nghiên cứu liên quan đến trẻ em tại các địa điểm ở Hoa Kỳ, Anh và Tây Ban Nha.

Nguồn: https://cbsnews.com

Xem bài viết gốc tại đây