Nghiên cứu của Eisai cho thấy bệnh nhân dùng thuốc điều trị Alzheimer Leqembi có lợi ích trong 3 năm.

Thuốc Alzheimer’s đột phá Leqembi: Hiệu quả kéo dài và tầm quan trọng của điều trị liên tục

Dựa trên dữ liệu mới được công bố vào thứ Ba bởi công ty dược phẩm Nhật Bản Eisai, thuốc Alzheimer’s đột phá Leqembi đã chứng minh khả năng làm chậm tiến triển bệnh ở bệnh nhân trong hơn ba năm, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc điều trị lâu dài. Nghiên cứu về Leqembi, được Eisai hợp tác với Biogen, cũng phát hiện ra rằng sức khỏe của bệnh nhân Alzheimer’s xấu đi sau khi họ ngừng điều trị. Tỷ lệ tác dụng phụ liên quan đến Leqembi, bao gồm chảy máu não và sưng não, đã giảm sau sáu tháng điều trị, Tiến sĩ Lynn Kramer, Giám đốc điều hành lâm sàng về học tập sinh học sâu sắc của Eisai, cho biết trong một cuộc phỏng vấn với CNBC. Sự suy giảm này rất quan trọng: Những tác dụng phụ trong não đã gây ra mối lo ngại trong số một số bác sĩ và là lý do chính khiến cơ quan quản lý dược phẩm châu Âu trì hoãn việc phê duyệt Leqembi vào tuần trước. Nghiên cứu này là dữ liệu hiệu quả và an toàn lâu dài nhất hiện có về Leqembi, vốn đã gặp phải sự chậm trễ trong việc phân phối tại Hoa Kỳ kể từ khi được phê duyệt vào mùa hè năm ngoái do một số vấn đề liên quan đến yêu cầu xét nghiệm chẩn đoán và chụp não thường xuyên.

Hiệu quả kéo dài và tầm quan trọng của điều trị liên tục

Dữ liệu cho thấy tầm quan trọng của việc điều trị sớm và liên tục cho những người mắc chứng rối loạn não khó điều trị này – ngay cả sau khi thuốc đã loại bỏ mảng amyloid ở bệnh nhân. “Tiếp tục điều trị là điều quan trọng nếu bạn muốn duy trì nhận thức và chức năng lâu hơn,” Kramer nói. Mặc dù Leqembi không phải là thuốc chữa bệnh, “nếu bạn bắt đầu điều trị đủ sớm, nó có thể mang lại cho bạn nhiều năm lợi ích,” ông nói. Kramer cũng cho biết Eisai tin rằng bệnh nhân có thể chuyển sang liều duy trì Leqembi sau khoảng 18 đến 24 tháng điều trị, đây có thể là cách dùng thuốc ít thường xuyên hơn hoặc thuận tiện hơn trong thời gian dài. Eisai và Biogen đang tìm kiếm sự chấp thuận của cơ quan quản lý cho việc tiêm truyền Leqembi một lần mỗi tháng, với quyết định dự kiến ​​vào tháng 1. Các nhà sản xuất thuốc cũng nhắm đến việc đưa ra thị trường một dạng Leqembi uống được mà bệnh nhân có thể tự dùng tại nhà một lần mỗi tuần. “Hai điều đó sẽ thay đổi mô hình, giúp bệnh nhân dễ dàng hơn, giúp cả hệ thống y tế dễ dàng hơn,” Kramer nói trong một cuộc phỏng vấn.

Kết quả nghiên cứu: Bằng chứng về hiệu quả và tác động lâu dài

Kết quả dựa trên nghiên cứu mở rộng trên một số người tham gia trong các thử nghiệm giai đoạn giữa và giai đoạn cuối của Leqembi. Một thử nghiệm giai đoạn ba, được gọi là Clarity AD, đã kiểm tra ba nhóm bệnh nhân khác nhau trong 36 tháng. Một nhóm người tham gia sử dụng Leqembi trong suốt ba năm, trong khi nhóm khác nhận giả dược trong 18 tháng đầu tiên trước khi chuyển sang thuốc của Eisai trong cùng thời gian. Eisai quan sát một nhóm bệnh nhân cuối cùng bên ngoài thử nghiệm, những người không nhận được bất kỳ điều trị nào trong ba năm. Bệnh nhân bắt đầu dùng Leqembi sớm tiếp tục được hưởng lợi từ thuốc trong ba năm, cho thấy tỷ lệ suy giảm nhận thức chậm hơn so với hai nhóm còn lại, theo bài thuyết trình của Eisai. Sự khác biệt về suy giảm nhận thức giữa nhóm Leqembi “bắt đầu sớm” và bệnh nhân không nhận được bất kỳ điều trị nào trong suốt thời gian nghiên cứu đã tăng lên giữa 18 và 36 tháng, theo Kramer. Leqembi “ngắt quãng tiến trình tự nhiên của bệnh, và nó có tác dụng ngày càng nhiều,” ông nói, đồng thời cho biết thêm rằng “càng bắt sớm, càng tốt.” Bệnh nhân bắt đầu dùng giả dược đã chứng kiến ​​tỷ lệ suy giảm nhận thức chậm hơn sau khi chuyển sang Leqembi vào mốc 18 tháng. Nhưng bệnh Alzheimer’s của họ vẫn tệ hơn so với nhóm bắt đầu dùng Leqembi sớm hơn trong suốt 36 tháng. Một nghiên cứu phụ của thử nghiệm đã kiểm tra một phần những bệnh nhân không có hoặc có lượng rất thấp một loại protein khác tích tụ trong não được gọi là tau, được coi là dấu hiệu của mức độ nghiêm trọng của bệnh Alzheimer’s. Những người có lượng protein này thấp ở giai đoạn sớm của bệnh. Sau ba năm dùng Leqembi, 59% người không có hoặc có lượng tau rất thấp không thấy bệnh Alzheimer’s của họ tiến triển. Hơn một nửa dân số bệnh nhân này thực sự thấy tình trạng của họ cải thiện. Trong khi đó, một thử nghiệm giai đoạn hai, được gọi là Nghiên cứu 201, đã kiểm tra những bệnh nhân tạm thời ngừng điều trị bằng Leqembi. Trong 18 tháng, một nhóm người tham gia dùng Leqembi và nhóm khác nhận giả dược. Các nhóm sau đó không dùng thuốc nào trong khoảng thời gian hai năm trung bình trước khi tất cả bệnh nhân bắt đầu điều trị bằng Leqembi trong 18 tháng nữa. Tác dụng tích cực của Leqembi đối với bệnh của bệnh nhân được duy trì ngay cả sau khi họ ngừng điều trị, theo bài thuyết trình. Nhưng tỷ lệ suy giảm nhận thức ở những bệnh nhân ngừng dùng Leqembi đã trở lại tỷ lệ của những người đã dùng giả dược trong khoảng thời gian gián đoạn. Điều đó cho thấy rằng ngay cả khi mảng amyloid bị loại bỏ, bệnh vẫn tiếp tục tiến triển khi bệnh nhân ngừng dùng Leqembi, Eisai cho biết trong một thông cáo báo chí. “Khái niệm là, nếu bạn ngừng, bạn sẽ tệ hơn,” Kramer nói.

Nguồn: https://cnbc.com

Xem bài viết gốc tại đây