Phương pháp điều trị gen đầu tiên trên thế giới cho bệnh ghen tỳ và thiểu máu cơ địa được chấp thuận tại Anh.

Nguồn: https://cbsnews.com

Xem bài viết gốc tại đây

– Cơ quan quản lý thuốc của Anh đã chấp thuận loại thuốc điều trị gen đầu tiên trên thế giới cho bệnh sickle cell và thalassemia.

– Thuốc Casgevy sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR và đã được cấp phép sử dụng cho những bệnh nhân sickle cell và thalassemia từ 12 tuổi trở lên.

– Thuốc này hoạt động bằng cách sửa gene gây bệnh trong tủy xương của bệnh nhân để tạo ra hồng cầu hoạt động đúng cách.

– Sự chấp thuận này là một bước tiến quan trọng trong việc điều trị hai bệnh này và mở ra hy vọng cho hàng ngàn người bệnh ở Anh và trên thế giới.

– Tuy nhiên, chi phí cho liệu pháp sửa gen vẫn đắt đỏ và có thể không phải là phương án đạt tới được cho những người có nhu cầu cao.